بازگشت شنوایی با ژن‌ درمانی: پیشرفت‌ های جدید در درمان ناشنوایی ژنتیکی

ژن‌درمانی در حال تبدیل شدن به یک روش نویدبخش برای درمان بیماری‌ها و اختلالات ژنتیکی است. یکی از موفقیت‌های اخیر در این زمینه، بازگشت شنوایی به نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به ناشنوایی ژنتیکی است. در این روش، نسخه سالمی از ژن معیوب به داخل گوش فرد منتقل می‌شود که موجب بهبود توانایی شنوایی او می‌گردد. این پیشرفت نه‌تنها در کودکان بلکه در افراد مسن‌تر نیز نتایج مثبتی را به همراه داشته است.

در مطالعه‌ای که توسط محققان مؤسسه کارولینسکای سوئد و همکاری دانشگاه‌ها و بیمارستان‌های چین انجام شد، از تکنیک ژن‌درمانی برای درمان یک نوع ناشنوایی نادر که به دلیل جهش در ژن OTOF ایجاد می‌شود، استفاده شد. این نوع ناشنوایی در اثر جهش در ژن OTOF ایجاد می‌شود که مسئول تولید پروتئینی به نام “اوتوفرلین” است. این پروتئین نقش کلیدی در انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز دارد و در صورت عدم تولید آن، فرد قادر به شنیدن نخواهد بود.

انتقال ژن OTOF با استفاده از ویروس مصنوعی

در این روش درمانی، دانشمندان از ویروس‌های مصنوعی برای انتقال نسخه سالم ژن OTOF به سلول‌های گوش داخلی استفاده کردند. این ویروس‌ها از طریق غشای پایه حلزون گوش به داخل گوش فرد تزریق شدند. انتقال این ژن سالم باعث شد که پروتئین اوتوفرلین به‌طور مجدد تولید شود و به‌این‌ترتیب توانایی انتقال سیگنال‌های صوتی به مغز بازگردد.

نتایج این روش درمانی تقریباً بلافاصله قابل مشاهده بود و بسیاری از شرکت‌کنندگان در این تحقیق طی یک ماه اول بهبود شنوایی خود را تجربه کردند. به طور مشخص، پس از گذشت شش ماه از درمان، میانگین سطح شنوایی افراد بهبود قابل توجهی یافت و افراد قادر بودند صدای معمولی را بشنوند.

موفقیت در درمان افراد بزرگسال و نوجوانان

پیش از این، بسیاری از روش‌های درمانی برای ناشنوایی فقط در کودکان مؤثر بودند، اما این تحقیق نشان داده است که ژن‌درمانی می‌تواند در نوجوانان و بزرگسالان نیز اثرات قابل توجهی داشته باشد. شرکت‌کنندگان در این تحقیق از سن 1 تا 24 سال داشتند و پس از درمان، تمامی آنها بهبود چشمگیری در شنوایی خود تجربه کردند. برای نمونه، یک نوجوان 14 ساله و یک جوان 24 ساله، که تصور می‌شد نتایج درمانی ضعیفی خواهند داشت، بهبود قابل توجهی را تجربه کردند. این پیشرفت‌ها محققان را شگفت‌زده کرد، زیرا در گذشته تصور می‌شد که این روش برای افراد مسن‌تر مناسب نیست.

نتایج درمان در کودکان و ایمنی روش

در بین شرکت‌کنندگان این تحقیق، بهترین نتایج در کودکان 5 تا 8 ساله مشاهده شد. یکی از نمونه‌ها، دختری 7 ساله بود که پس از دریافت درمان در یک گوش، توانست شنوایی تقریباً کامل خود را بازیابد. این کودک پس از درمان، قادر به شنیدن صدای باران و مکالمه با مادرش بود.

این درمان نه‌تنها موثر بوده، بلکه ایمن نیز بوده است. هیچ عارضه جدی در طول دوره پیگیری 6 تا 12 ماهه گزارش نشده است و تنها یک واکنش خفیف در کاهش موقت گلبول‌های سفید خون مشاهده شد. این نشان‌دهنده ایمنی این روش درمانی است.

نتیجه‌ گیری

پیشرفت‌های حاصل‌شده در زمینه ژن‌درمانی برای درمان ناشنوایی ژنتیکی، به ویژه در افراد بزرگسال و نوجوانان، چشم‌اندازی نویدبخش برای بازگشت شنوایی فراهم کرده است. این روش جدید نه تنها می‌تواند در درمان کودکان مبتلا به ناشنوایی مادرزادی مؤثر باشد، بلکه برای بزرگسالانی که در طول زندگی خود هیچ‌گاه قادر به شنیدن نبوده‌اند نیز راه‌حل مؤثری به‌شمار می‌آید. در نتیجه، این درمان می‌تواند به طور چشمگیری زندگی افراد ناشنوا را بهبود بخشد و زمینه را برای استفاده گسترده از ژن‌درمانی در درمان بیماری‌های ژنتیکی فراهم کند.