درمان بیماری ماستوسیتوز سیستمیک (ISM) در اروپا تایید شد

شرکت بیوتکنولوژی Blueprint Medicines Corporation امروز اعلام کرد که کمیسیون اروپا AYVAKYT® (avapritinib) را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به ماستوسیتوز سیستمیک ضعیف (ISM) با علائم متوسط تا شدید که به اندازه کافی در درمان علامتی کنترل نمی شوند، تأیید کرده است. AYVAKY اولین و تنها درمان تایید شده برای افراد مبتلا به ISM در اروپا است.

به گزارش دکتر نیوز، ماستوسیتوز سیستمیک (SM) یک اختلال هماتولوژیک نادر است که می تواند منجر به طیف وسیعی از علائم ناتوان کننده با تأثیر قابل توجهی بر کیفیت زندگی بیماران شود. اکثر بیماران مبتلا به SM دارای ISM هستند و تقریباً 40000 نفر در اتحادیه اروپا با ISM زندگی می کنند. AYVAKYT برای هدف قرار دادن قوی و انتخابی KIT D816V، محرک اصلی بیماری طراحی شده است.

تصویب امروز گام مهمی به سوی ارائه استاندارد جهانی جدید مراقبت برای بیماران مبتلا به ISM است و بر اساس سال ها همکاری با جامعه SM است. برای اولین بار در اروپا بیماران ISM از یک روش درمانی تایید شده برخوردار می شوند که دوران جدیدی را در درمان این بیماری رقم می زند. AYVAKYT اولین داروی تایید شده برای ISM و SM پیشرفته است و تیم ما متعهد است که این درمان تحول‌آفرین را برای بیماران در سراسر طیف بیماری ارائه کند.

جنس پانس، MD، معاون بخش هماتولوژی، گفت: “ماستوسیتوز سیستمیک غیرفعال را می توان با بار علائم قابل توجهی در سیستم های چندگانه مشخص کرد، که می تواند عمیقا بر توانایی بیماران برای انجام فعالیت های روزمره زندگی در نسبت مربوطه از بیماران تاثیر بگذارد.” /انکولوژی بیمارستان دانشگاه RWTH آخن. AYVAKYT به عنوان اولین داروی تایید شده برای بیماران مبتلا به ISM و تنها درمانی طراحی شده برای هدف قرار دادن انتخابی محرک ژنتیکی اولیه بیماری، یک پیشرفت مهم درمانی است. در کارآزمایی PIONEER، AYVAKYT مزایای بالینی معنی‌دار و بادوام را در تمام علائم ISM اندازه‌گیری شده با نمایه ایمنی قابل تحمل نشان داد. بر اساس این داده‌های در حال تغییر، AYVAKYT این پتانسیل را دارد که درمان طیف گسترده‌ای از بیماران مبتلا به ISM را پیش ببرد.

این تاییدیه به دنبال نظر مثبت کمیته فرآورده های دارویی برای استفاده انسانی (CHMP) است و این تصمیم EC بر اساس داده های کارآزمایی دوسوکور و کنترل شده با دارونما PIONEER بزرگترین مطالعه انجام شده در ISM است. AYVAKYT بهبودهای بالینی معنی‌داری را در مقایسه با دارونما در نقاط پایانی اولیه و ثانویه کلیدی، از جمله علائم کلی و اندازه‌گیری بار ماست سل نشان داد. AYVAKYT با مشخصات ایمنی مطلوب به خوبی تحمل شد و بیشتر عوارض جانبی (AEs) خفیف (درجه 1) گزارش شد. شایع ترین AE ها گرگرفتگی، ادم، افزایش آلکالین فسفات خون و بی خوابی بودند.

پاتریزیا مارسیس، رئیس انجمن ایتالیایی ماستوسیتوزی (ASIMAS) ODV گفت: «بسیاری از افرادی که با ماستوسیتوز سیستمیک بی‌حال زندگی می‌کنند با علائم غیرقابل پیش‌بینی و شدیدی مواجه می‌شوند که به‌طور قابل‌توجهی توانایی آن‌ها را برای کار یا گذراندن زمان با کیفیت با خانواده، دوستان و جوامع خود مختل می‌کند. تاییدیه امروز حس امید جدیدی را به جامعه ISM ارائه می‌کند و ما مفتخریم که با محققان بالینی، بیماران و شرکت‌هایی مانند Blueprint Medicine همکاری می‌کنیم تا مراقبت از همه کسانی که با این بیماری زندگی می‌کنند را پیش ببریم.

در اروپا، Blueprint Medicines قصد دارد اولین راه‌اندازی تجاری خود را در آلمان آغاز کند و به دنبال آن بازارهای اضافی بر اساس ارزیابی فناوری مراقبت‌های بهداشتی محلی و جدول‌های زمانی فرآیند بازپرداخت هزینه‌ها را آغاز کند.