ورود داروی خوراکی بیماران SMA به کشور

به گزارش دکتر نیوز، سعید اعظمیان، مدیرعامل انجمن SME ایران از ورود اولین محموله Risdiplam با نام تجاری Evrysdi، ساخت شرکت داروسازی سوئیس در روز شنبه (24 مرداد) از طریق امام خبر داد. گمرک فرودگاه خمینی (ره) به کشور گفت: این دارو اولین داروی خوراکی بیماری SMA در جهان است و مدت کوتاهی پس از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده و به زودی با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در اختیار بیماران قرار خواهد گرفت. SMA قرار داده شده است.

وی با بیان اینکه در حال حاضر بیش از پنج هزار بیمار SMA در جهان از این دارو استفاده می کنند، افزود: این دارو در سال 2020 توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2021 توسط آژانس دارویی اروپا (EMA) تایید خواهد شد. و سازمان غذا و داروی ایران نیز در سال 1400 و کمتر از یک سال پس از تایید بین المللی این دارو را تایید کرد و امروزه این داروی خوراکی درمانی در بیش از 86 کشور جهان تایید شده است.

اعظمیان با اعلام اینکه بر اساس آخرین اطلاعات انجمن SMA ایران 609 بیمار مبتلا به SMA در کشور به ثبت رسیده است، ادامه داد: SMA یا آتروفی عضلانی- نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیش رونده و نادر و شایع ترین علت آن است. علت ژنتیکی مرگ و میر نوزادان است، از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در جهان، یک نوزاد به این بیماری مبتلا است و با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو مبنی بر ورود این دارو به کشور، اولین بار، نوید درمان بیماران مبتلا به ام اس را می دهد. بوده است

وی گفت: بیماری SMA در نتیجه حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ می دهد که در نتیجه پروتئین عملکردی SMN (SMN) در سطح بدن کاهش می یابد و عملکرد عضلات در تمام نواحی و اندام های بدن بدتر می شود که این امر بدتر می شود. خوشبختانه مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و حفظ سطح این پروتئین در سیستم عصبی مرکزی و محیطی کمک می کند و طبق بررسی های انجام شده مصرف این دارو باعث بهبود وضعیت عضلانی و حرکتی بیماران می شود.

مدیرعامل انجمن SME ایران همچنین گفت: این دارو برای بیماران دو ماهه به بالا با آتروفی عضلانی نخاعی تایید شده است و اخیرا سازمان غذا و داروی آمریکا مصرف این دارو را در نوزادان زیر دو ماه تایید کرده است.

وی یادآور شد: داروی “Eurised” با چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکت کننده در مطالعه دارویی بیشترین تعداد افراد شرکت کننده در مطالعات بیماری SMA است. شرکت کنندگان در این مطالعات شامل افراد مبتلا به SMA از بدو تولد تا سن 60 سالگی بودند.

اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در نوزادان بدون علامت با تشخیص آزمایش ژنتیک، افراد مبتلا به انواع بیماری SMA و افرادی که قبلا از داروهای دیگر استفاده کرده اند، بررسی شده است. . اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخص های کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری در بیمارستان و همچنین بهبود سایر توانایی های حرکتی به اثبات رسیده است.